【摘 要】
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应用RNA干扰技术在体外特异性封闭α-synuclein基因，通过抑制其表达，阻断α-synuclein病理性积聚及细胞凋亡的实验研究，国内外暂未见相关报道。本研究构建高效特异的RNA干扰
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应用RNA干扰技术在体外特异性封闭α-synuclein基因，通过抑制其表达，阻断α-synuclein病理性积聚及细胞凋亡的实验研究，国内外暂未见相关报道。本研究构建高效特异的RNA干扰载体及过度表达α-synuclein的转基因细胞模型，观察RNA干扰载体对α-synuclein过表达所诱导的α-synuclein蛋白病理性积聚、类Lewy小体形成及细胞凋亡的影响，离体研究和判断RNA干扰的基因治疗疗效，通过RNAi封闭α-synuclein基因达到阻断α-synuclein蛋白病理性聚集及细胞凋亡的目的，为开辟一条新的治疗帕金森病的有效途径奠定基础。在本研究中，还对5个ADPD家系先证者进行α-synuclein基因突变分析，旨在进一步了解我国常染色体显性遗传性帕金森病α-synuclein基因突变情况。
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