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目的评价人组织相容性抗原(HLA)匹配同胞供者异基因造血干细胞移植(MSDallo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)患者的疗效。方法回顾性分析我院2003年5月-2011年8月31日接受MSD allo-HSCT治疗的41例SAA患者临床资料,其中SAA-I型患者28例,SAA-II型患者9例,肝炎后再障患者4例,中位年龄23(5-41)岁,异基因骨髓移植(allo-BMT)17例,异基因外周血干细胞移植(allo-PBSCT)24例,预处理方案应用环磷酰胺(CY)+抗胸腺细胞球蛋白(ATG)+氟达拉滨(Flu)20例,应用CY+ATG+Flu阿糖胞苷(Ara-C)±白消安(Bu)或马法兰(Mel)21例,移植物抗宿主病(GVHD)预防方案采用环孢素A(CSA)加短疗程甲氨蝶呤(MTX)患者25例,他克莫司(FK506)加短疗程甲氨蝶呤(MTX)患者16例,al1o-BMT组患者回输CD34+细胞中位数3.48(2.39-4.8)×106/kg；allo-PBSCT组患者回输CD34+细胞中位数2.95(1.27-5.98)×106/kg。结果41例患者移植后均获得造血重建(100%),中性粒细胞(ANC)恢复至≥O.5×109／L中位时间14(10-23)天,血小板(PLT)恢复至≥20×109／L中位时间19(8-38)天。12例患者发生急性移植物抗宿主病(aGVHD)(29.3%±7.1%),其中I-II度aGVHD11例, IV度aGVHD1例,2例患者发生慢性移植物抗宿主病(cGVHD),其中局限型与广泛型cGVHD各1例。4例患者出现移植排斥(GR)(11.8%±5.7%),进行供者外周血干细胞输注后均恢复造血并存活。41例患者中死亡5例(18.9%±9.O%),其中1例患者死于广泛型cGVHD,4例患者死于侵袭性真菌感染(IFIs)。中位随访23(3-79)个月,36例患者生存,预期5年生存率(OS)81.1%±9.0%,无病生存率(DFS)68.4%±11%,移植相关死亡率(TRM)18.9%±9.0%。单因素分析结果显示,移植后OS率较低与选用PBSCT、发生aGVHD、回输CD34+数量≤2.5×106/kg、移植前输注红细胞>30u、移植后发生IFIs显著相关(P值分别为0.034、0.001、0.006、0.000和0.001)；移植后发生aGVHD与供受者ABO血型不同、移植前输注PLT>100u、输注红细胞>30u、回输CD34+数量≤2.5×106/kg显著相关(P值分别为O.019、0.038、0.005和0.005)；GR的发生与移植前输注PLT>100u显著相关(P=0.038)。结论MSD allo-HSCT治疗SAA疗效显著,有效减少移植前输血量、采用骨髓移植、增加回输CD34+数量、有效防治aGVHD及移植后IFIs对于提高MSD allo-HSCT疗效至关重要。