目的：观察健脾益肾解毒方为主治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效，研究MDS患者血浆VEGF水平的表达以及中医药干预后的变化，探讨MDS发病的相关机制和中医药治疗MDS的作用机理。　　 方法：将65例MDS患者随机分为治疗组33例和对照组32例，治疗组在常规治疗(低危及中危-Ⅰ者予安雄；中危-Ⅱ及高危者予沙利度胺或联合阿糖胞苷)基础上服用健脾益肾解毒方(黄芪、女贞、菟丝子、太子参、白术、炒丹皮、制半夏、白花蛇舌草、半枝莲、三七、丹参、炙甘草等)，脾肾阳虚蕴毒型加补骨脂、仙灵脾、杜仲等，脾肾阴虚蕴毒型加生地黄、黄柏、鳖甲等；对照组单用常规治疗，两组治疗3个月为1疗程，观察2疗程后判定疗效。采用ELISA双抗体夹心法检测治疗前后MDS患者血浆VEGF水平。收集108例MDS患者的临床和实验资料，进行发病相关因素、核型异常、代谢异常、免疫异常等指标的观察分析。　　 结果：(1)健脾益肾解毒方为主治疗MDS33例获完全缓解2例，部分缓解2例，血液学改善22例，总有效率78.6％，明显高于对照组60%(P＜0.05)；中医证候改善治疗组总痊愈显效率60.7%，明显高于对照组34.3%(P＜0.01)，而且未见明显毒副反应；治疗后血浆VEGF水平比治疗前明显下降(P=0.003)，而对照组治疗后血浆VEGF水平未见下降(P＞0.05)，两组治疗后比较有显著差异(P=0.048)。(2)MDS患者的VEGF水平明显高于正常对照组(P＜0.01):VEGF水平在MDS不同分型中表达不同，RA型明显低于RAEB-Ⅰ型、RCMD型组(P＜0.05)，RA型与RAEB-Ⅱ型，RCMD型与RAEB-Ⅰ型比较无显著差异，RAEB-Ⅱ组的VEGF水平明显低于RAEB-Ⅰ(P＜0.05);脾肾阴虚蕴毒型的VEGF水平表达明显高于脾肾阳虚蕴毒型(P＜0.05)；用健脾益肾解毒方为主治疗后，脾肾阳虚蕴毒型血浆VEGF水平的下降幅度高于脾肾阴虚蕴毒型。(3)108例MDS患者具有毒物接触史者55人，约占观察病例总人数的50%;有感染史者40人、合并自身免疫病病史者10人、合并甲状腺疾病者6人、合并肾脏疾病4人；有家族相关疾病史者3人；未循及明显诱因或发病相关因素者36人，占观察病例约1／3。(4)108例患者中收集到染色体报告60例，其中合并染色体异常者有24例，异常比例约为40%;MDS总体及分型MCV值均明显高于正常对照组(P＜0.05)：RDW值在MDS-RCMD型、MDS-RAEB型均高于正常对照组(P＜0.05)，但在MDS-RA中表达与正常对照组差异无显著性差异(P=0.073):MDS总体血浆SF、LDH、β2-MG水平明显高于正常对照组;SF在MDS-RA型组表达明显低于RCMD型组和RAEB型组；LDH、β2-MG水平在RAEB型组有较高表达，而与RA、RCMD组比较有显著差异；MDS患者的甲状腺功能指标如T3、FT3、FT4水平多低于正常，并随MDS病情进展而呈进行下降趋势。(5)MDS患者CD4/CD8水平明显低于正常对照组，在不同分型组间比较有显著差异，并显示由RA型-RCMD型-RAEB型CD4/CD8水平逐渐下降趋势。　　 结论：(1)健脾益肾解毒方为主治疗MDS总有效率明显高于对照组，中医证候改善方面治疗组明显优于对照组，且未见明显毒副反应；治疗后血浆VEGF水平下降治疗组明显优于对照组。(2)健脾益肾解毒方治疗MDS的作用机理主要是通过中医药的抗血管新生治疗，抑制血管内皮生长因子，调控TNF-α、TGF-β、IFN类、白介素1β等细胞因子的释放，从而抑制MDS的异常克隆，改善骨髓微环境，促进骨髓造血功能的恢复。(3)MDS患者的VEGF水平明显高于正常对照组，MDS不同分型VEGF水平表达不同，VEGF水平的检测可为MDS诊断分型、疗效评估、预后判断提供参考依据。(4)脾肾阴虚蕴毒型的VEGF水平表达明显高于脾肾阳虚蕴毒型，用健脾益肾解毒方为主治疗后，脾肾阳虚蕴毒型的疗效高于脾肾阴虚蕴毒型，血浆VEGF水平的下降也优于脾肾阴虚蕴毒型，在一定程度上证实了“阳虚易治，阴虚难调”的中医理论。(5)通过MDS患者发病相关因素及相关指标的分析研究，说明MDS是一种与遗传易感、基因损伤累积、免疫缺陷、毒物接触、年龄等多因素相关的异质性疾病，并与代谢失常、甲状腺功能异常和免疫失调等发病机制有一定的关系。