DNA是抗癌药物设计领域的经典作用靶点。然而目前临床上正在使用多种靶向DNA的药物能够同时与癌细胞和正常细胞的双螺旋DNA产生非特异性结合，从而导致显著的毒副作用。为了提高选择性并降低基于DNA为靶点药物的毒副作用，寻找新的靶点基因是一个重要的发展方向。　　 近年来，以G-四链体DNA为靶点的抗癌药物研究引起了人们的广泛注意。G-四链体DNA存在于人类基因组的一些重要区域，其中包括了端粒末端、癌基因、生长因子的表达调控区域等，这些基因构成了一个特殊的G-四链体DNA基因家族(quadrome)。研究表明小分子化合物可通过诱导DNA形成G-四链体DNA或稳定G-四链体DNA抑制端粒酶活性或降低癌基因转录表达从而达到抗癌的效果。本文概述了G-四链体DNA结构、G-四链体DNA基因家族及其相关生物学意义，以及G-四链体DNA小分子配体的研究进展，设计合成了双芳基取代二烯酮衍生物，研究了这类化合物与不同类型的G-四链体DNA的相互作用，并对这类衍生物进行了初步的生物功能研究。　　 本论文主要内容包括：　　 1.G-四链体DNA结构及其相关生物学功能，G-四链体DNA小分子配体的研究进展。概述了G-四链体DNA的结构类型及拓扑学特点；G-四链体DNA基因家族的组成；c-myc、c-kit癌基因和端粒G-四链体DNA的结构特点和生物学功能；小分子配体与G-四链体DNA相互作用的研究方法；小分子配体与G-四链体DNA的作用模式；以及以G-四链体DNA为靶点的小分子配体的研究进展等并在此基础上提出本论文的研究目的和研究内容。　　 2.以G-四链体DNA为靶点的小分子配体——双芳基取代二烯酮衍生物的设计与合成。概述了双芳基取代二烯酮衍生物的设计思路和合成方法。以G-四链体DNA为靶点，根据小分子配体与G-四链体DNA相互作用的规律，通过合理设计和合成，获得了一系列双芳基取代二烯酮衍生物，共9个新化合物。　　 3.双芳基取代二烯酮衍生物与G-四链体DNA相互作用的研究。综合使用了CD光谱、FRET熔点实验、表面等离子体共振实验、等温滴定微量热实验、PCR终止实验、RT-PCR体外逆转录实验等手段，研究了这类衍生物与G-四链体DNA的相互作用和生物功能。证明了双芳基取代二烯酮衍生物可以选择性地诱导和稳定G-四链体DNA，而不稳定双链DNA；能够选择性的识别不同G-四链体DNA；能够对癌基因的表达进行调控。