RNA干扰是一种有效的基因沉默机制,通过短双链RNA降解具有其相同序列的目的基因mRNA来抑制基因表达,目前该技术已被广泛应用于基因功能研究,并为许多恶性疾病的基因治疗提供了应用前景。肿瘤严重危害人类健康并导致死亡,脑胶质瘤是神经系统最常见的肿瘤,约占神经系统肿瘤的40%-50%,由于呈浸润性生长,手术难以彻底根除,尤其需要采用非侵袭性的手段进行治疗。近年来,基于纳米材料的siRNA转染为肿瘤基因治疗提供了一条新的途径。本研究通过兼性的PMAL-C8分子将疏水量子点(QDs)进行亲水修饰,进一步与分子量25KDa的分支状PEI共价交联,制备得到生理状态下具有阳离子的荧光纳米载体,将其应用于siRNA转染显示：当培养基存在血清时,其转染效率和细胞活性都比在无血清状态下要好；观察到由于PEI分子的“质子海绵”作用缓慢释放进入细胞质的绿色荧光Alexa Flour488siRNA;当QD:siRNA=1:2浓度比例包装时能获得最好的基因敲除效率。脑瘤细胞U251的蛋白敲除穿膜实验和基因芯片结果显示JAM2分子与细胞迁移能力相关,但具体调控机制仍需进一步研究。本研究揭示了以纳米材料-siRNA相结合的手段进行非侵袭性肿瘤靶向基因治疗的重要性。纳米材料的粒径大小以及其表面功能化修饰是影响其siRNA的结合释放能力和基因沉默效率关键因素。