目的：观察补肾健脾方对脾虚兼肝肾阴虚型原发性肝癌患者临床疗效、生存质量、生存期、血管生成以及甲状腺激素水平的影响，并结合体外实验，进一步探讨补肾健脾方的作用机理。　　 方法：临床研究部分，将符合纳入标准的60例原发性肝癌患者，随机分成治疗组(补肾健脾方)和对照组(复方斑蝥胶囊)。观察两组患者治疗前后中医临床症状、生存质量、细胞免疫功能以及血管生成和甲状腺激素水平变化，并随访生存期。实验研究部分，培养人肝癌细胞株SMMC-7721进行体外实验，运用中药血清药理学方法，制备补肾健脾方含药血清，分成高、中、低浓度组，另设立复方斑蝥组和甲状腺组作为阳性对照组；空白细胞组作为空白对照组。观察补肾健脾方含药血清对人肝癌细胞株SMMC-7721细胞增殖、细胞凋亡、VEGF、MMP2、MMP9蛋白表达以及VEGFmRNA、bFGFmRNA、MMP2mRNA、MMP9mRNA、TIMP1mRNA、P53mRNA、AFPmRNA表达的影响。　　 结果：临床研究表明：该方能够明显改善脾虚兼肝肾阴虚型原发性肝癌患者的临床症状，且临床疗效明显优于对照组(P＜0.01)，特别是对“肝区隐痛”、“腰膝酸软”、“耳鸣”、“五心烦热”症状有疗效(P＜0.05)；能够抑制原发性肝癌患者VEGF、MMP9水平(P＜0.05)，但对MMP2、AFP的作用则不明显(P＞0.05)；能够明显提高原发性肝癌患者的T3、T4水平(P＜0.01)，T3、T4与VEGF、MMP2、MMP9之间无明显相关性(P＞0.05)；能够提高原发性肝癌患者CD3、CD4、CD4/CD8的细胞数水平(P＜0.05)，对NK的作用则不明显(P＞0.05)；能够明显提高原发性肝癌患者的生活质量，并且疗效优于对照组。治疗组与对照组各时间点的生存率均无统计学差异(P＞0.05)。两组的累积生存函数曲线比较，无统计学差异(P＞0.05)。　　 实验研究表明：补肾健脾方含药血清对人肝癌细胞株SMMC-7721抑制作用随着时间的延长而逐渐增强，在48小时5％浓度作用下达到抑制率的高峰；补肾健脾方含药血清具有下调VEGF、MMP2、MMP9蛋白表达以及VEGFmRNA、MMP9mRNA的表达的作用。对bFGFmRNA、MMP2mRNA、TIMP1mRNA则无明显作用(P＞0.05)。　　 结论：临床研究提示：补肾健脾方能够显著改善脾虚兼肝肾阴虚型原发性肝癌患者的中医临床症状，提高生活质量；能够改善原发性肝癌患者的细胞免疫功能；能够抑制原发性肝癌患者的VEGF、MMP9的水平，抑制肿瘤血管新生可能是补肾健脾方治疗原发性肝癌的有效途径之一；能够改善原发性肝癌患者的肝脏功能，提高T3、T4水平。T3、T4水平与VEGF、MMP2、MMP9水平无明显相关性，认为补肾健脾方可能通过不同途径、多靶点来发挥其抗肿瘤的作用。　　 实验研究提示：通过下调VEGF、MMP2、MMP9蛋白的表达以及VEGFmRNA、MMP9mRNA的表达来抑制人肝癌细胞株SMMC-7721，也可能是补肾健脾方含药血清发挥抑制肝癌细胞生长的机制之一。