癌症正逐渐成为威胁人类健康的一大隐患，其传统治疗方式主要是手术以及放化疗。这些治疗方法虽然挽救了无数生命，但也面临着手术禁忌症、预后不良等多种挑战，因此癌症治疗新方法仍是亟待探索研究的重要领域。近年来，高效精准的基因治疗方法在肿瘤治疗中正发挥着重要的作用。因此，本课题设计了一种适配体和DNA酶共同作用的多功能 DNA纳米蝎的纳米结构（称为 AptDzy-DNS），用于在肿瘤细胞中高效靶向递送并进行基因治疗。设计自组装的纳米蝎其功能类似于“蝎子”，它的头部包含了特定的适配体形成“蝎刺”，通过与细胞表面的适配体受体特异性结合从而靶向识别肿瘤细胞，两臂末端的DNA酶形成“蝎钳”，在Mg2+的协助下，完成对靶mRNA的剪切。在基因沉默过程中，剪切后的mRNA不能完成相应的蛋白质翻译，阻止癌细胞生长从而实现基因沉默。结果表明，多功能纳米蝎不仅能完成对SK-BR-3和MDA-MB-231两种乳腺癌细胞的特异性识别，而且通过RT-PCR和Western blot试验中，mRNA含量的降低及蛋白表达量的减少显示了对靶向肿瘤细胞的治疗作用。因此，本研究为肿瘤细胞靶向治疗提供了新思路，也显示了纳米蝎在人类癌症靶向治疗中的极大应用前景。