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目的：难治性特发性血小板减少性紫癜,是指应用激素等西医治疗无效或必须用大剂量激素维持治疗的患者,我院在治疗中还包括了反复复发不能耐受激素治疗的部分患者.西罗莫司又称雷帕霉素是新型大环内酯类抗排斥药物,是强效免疫抑制剂,临床上多用于器官移植的抗排斥反应和自身免疫性疾病的治疗.因其具有免疫抑制作用,故亦应用于特发性血小板减少性紫癜(ITP)的治疗.观察西罗莫司治疗难治性血小板减少性紫癜临床疗效.方法：2008.5～2009.8在我院门诊或住院治疗的难治性特发性血小板减少性紫癜患者,中位年龄32岁；病程最短6个月,最长8年,用药前血小板在2～8×109/L之间,治疗前所有患者均应用糖皮质激素标准剂量或大剂量冲击治疗,其中有2例为脾切除后无效的病例,15例接受了免疫抑制治疗(长春新碱、环磷酰胺、达那唑等治疗)无效或复发病例.所有患者均无肝肾功能、血脂、电解质的异常.其中难治性ITP指：曾标准剂量糖皮质激素(泼尼松1～2 mg/kg.d)或脾切除术治疗无效或需较大剂量泼尼松治疗才能维持安全的血小板计数水平的患者.应用西罗莫司(第一天先给负荷量1.5mg/m2,维持0.7mg/m2,每日一次)治疗24例难治性血小板减少性紫癜患者,并定期监测血常规及生化指标.观察3个月以上.结论：依第三版疗效判定标准,24例难治性特发性血小板减少性紫癜中18例血小板升至正常范围,临床无出血症状,达到基本治愈(75.0％)；2例血小板在50～70×109/L之间,临床无出血症状,达明显进步(8.3％)；另外4例血小板未见上升,临床仍间断可见皮肤瘀斑,但未发生严重不良事件(16.7％).所有患者均在第1个月时发生治疗反应,延长治疗时间并没有增加有效率.治疗总有效率达83.3％.所有患者均未发生肝肾毒性,有16 (66.7％)例患者发生了高甘油三酯血症(1.8～3.97mmol/L),8例(33.3％)发生高胆固醇血症(5.8～7.48 mmol/L),胆固醇升高的患者均有高甘油三酯的升高,未见电解质的异常.可以减少应用剂量(最小维持剂量为0.3mg/日),仍可维持正常疗效,并明显减少副作用.