【摘 要】
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血友病和von Willebrand病(VWD)治疗的发展依赖于能否得到好的动物模型.这些动物模型真实地概况了这些遗传性出血性疾病患者严重的出血表型.这些动物模型的研究代表了转化性
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血友病和von Willebrand病(VWD)治疗的发展依赖于能否得到好的动物模型.这些动物模型真实地概况了这些遗传性出血性疾病患者严重的出血表型.这些动物模型的研究代表了转化性研究重要的早期及中期阶段,其目的是反映目前治疗上的局限,如产生对凝血因子Ⅷ和Ⅸ(FⅧ,FⅨ)或von Willebrand因子(VWF)的抑制性抗体,终身需要频繁地使用静脉通道,治疗的费用,以及不断改进体外凝血检测和体内止血检测的需要.利用这些高度相关的动物模型进行研究的优势,包括为血友病和VWD开发更好、更安全的治疗措施.认真考虑特定模型的优势和不足,对于优化可能成功地转化到临床医学的进展,使人类和动物受益是必要的.
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