【摘 要】
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在过去的15年中,对于急性髓系白血病(AML)的致病因子——分子遗传学突变的认识有了重大飞跃.拮抗特异性突变蛋白(比如FLT3-内部串联重复(ITDs)以及异柠檬酸脱氢酶突变(IDHs)
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在过去的15年中,对于急性髓系白血病(AML)的致病因子——分子遗传学突变的认识有了重大飞跃.拮抗特异性突变蛋白(比如FLT3-内部串联重复(ITDs)以及异柠檬酸脱氢酶突变(IDHs)的药物临床试验正在进行中.本文将讨论临床试验中靶向特定基因突变和/或表观遗传学靶点的药物.学习目标为临床试验中应用的各种针对特定基因和表观遗传学靶点的药物，这些药物在临床试验中显示很有前景的初期结果，AML未来的治疗很可能采用新型制剂与化疗联合的治疗。
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