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目的:评估不同早期治疗反应标准与预后的关系,以确定目前SCMC-ALL-2005-09修正方案用于评估患儿早期治疗反应的标准是否需要调整.
方法:2010年1月1日-2013年4月30日采用SCMC-ALL-2005-09修正方案治疗ALL患儿共383例,选择第8天外周血涂片幼稚细胞的绝对计数或下降幅度、第19天及第35天骨髓MRD监测作为早期治疗反应评估的标准,评估其与预后的相关性.
结果:随访至2014年1月31日,中位随访时间811天(27~1453天),其中6例无起病时外周血涂片资料,19例无第8天外周血涂片资料。有MRD标记的347例,无MRD标记的36例。以第8天外周血涂片幼稚细胞绝对计数小于1000/ul作为分组标准,PGR(强的松窗口实验反应好)组(336例,92.3%)与PPR组(28例,7.7%)的EFS分别为(78±2.8)%和(64±9.9%,差异有统计学意义(P=0.027)。在330例PGR患儿中按照起病时幼稚细胞数小于1000/ul(168例,50.9%)及大于等于1000/ul者(162例,49.1%)分组,EFS分别为(86.9±3.2)%和(70.9±4.4)%,差异有显著的统计学意义(P=0.004)。考虑到起病时外周血幼稚细胞计数与危险度分组有关,故将高危患儿(129例)按上述分组标准分组,EFS分别为(80.8±5.5)%和(60.7±6.6)%。将第8天外周血幼稚细胞与起病时外周血幼稚细胞的比值为分组标准,EFS的差异无统计学意义。考虑到部分患儿为疾病缓解期发生的死亡或不明原因放弃,将缓解期事件剔除再次分组,EFS的差异仍无统计学意义。将第19天及第35天骨髓MRD按<0.01%,0.01%~0.09%,0.1%~0.9%,>1%分组,其EFS的差异有统计学意义(P值分别为0.038及0.000。
结论:目前以第8天外周血幼稚细胞绝对值作为PGR标准是可靠的。第19天骨髓MRD与疾病预后相关,但第35天骨髓MRD与预后的相关性更密切。