目的：总结先天性纯红细胞再生障碍性贫血(DBA)予糖皮质激素治疗的远期并发症发生情况,为制定合理的DBA激素治疗管理方案提供临床依据. 方法：采用回顾分析的方法,收集北京儿童医院2009年12月至2013年9月诊治的应用糖皮质激素治疗大于1年的DBA患儿临床资料. 结果：符合纳入标准并具有详细长期随访资料的DBA病例共17例,其中男13例,女4例.58.8％的患儿开始予激素治疗时年龄小于6个月,17.6％的患儿开始予激素治疗时年龄大于1岁.全部病例均应用强的松口服治疗.82.4％的患儿初始激素用量≥2mg/(kg·d),此剂量维持治疗中位时间为2(1～5)个月,强的松用量大于0.5mg/(kg·d)的中位时间为6(3～48)个月. 结论：DBA患儿应用强的松等糖皮质激素治疗，可出现生长抑制、向心性肥胖、并发或加重感染(例如肺炎、鹅口疮及各类传染病)、多毛和骨质疏松等副作用。开始用药年龄小于6个月、2mg/(kg·d)激素应用大于2个月及0.5mg/(kg·d)激素应用大于6个月均可能影响患儿生长发育。因此，建议临床医师能够根据病情，尽量于患儿1岁后开始激素治疗，减少激素初始用量及减量维持时间。积极监测患儿身高、体重、头围、血压、血糖、消化道等情况，根据病情及时调整治疗。