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中枢神经系统疾病的药物研发一直是创新药物研发的热点和难点，在过去几十年里，尽管神经科学研究取得了长足的发展，获批的中枢神经系统疾病新药数量仍然很低。此外，具有真正新作用机制的药物更是罕见。主要原因有以下几点，首先，中枢神经系统疾病的病理生理学仍没有得到很好地阐释；其次，目前中枢神经系统疾病的临床前模型可能无法有效模拟新的发病机制；第三，缺乏疾病改善和预防有效的验证方法，包括缺乏合适的生物标志物。