新型AAV载体治疗一种全色盲小鼠模型的实验研究

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<正>目的:本实验使用酪氨酸突变的三种腺相关病毒载体对Cnga3基因突变的cpfl5小鼠进行基因治疗,通过观察基因治疗后视网膜结构和功能,进一步探究基因治疗的长久性以及筛选今后适用于玻璃体腔注射的载体。方法:实验组选择出生后14天的cpfl5小鼠120只,分A、B、C三组,每组40只;对照组选择同龄C57BL/6J小鼠40只。将三种不同AAV载体行视网膜下腔分别注射入每组cpfl5小鼠右眼视网膜下腔
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