目的：前瞻性观察快速加用大剂量托吡酯和加用左乙拉西坦对药物难治性癫痫患儿的临床疗效.方法：对2011年1月至2011年12月期间我院癫痫专科门诊的32例药物难治性癫痫患儿(既往未曾应用大剂量托吡酯及左乙拉西坦)按来诊顺序交叉分为两组:甲组和乙组,每组16例.给药方法甲组第一阶段应用大剂量托吡酯,方法:起始剂量2mg/kg/d,2天加量一次,加至维持剂量8-10mg/kg/d;乙组应用左乙拉西坦,方法:起始剂量10mg/kg/d,逐渐加量至维持剂量30mg/kg/d.维持剂量应用2个月后两组分别进行疗效评估,第一阶段结束,有效的患儿继续原治疗方法,无效的患儿减停新加药物进行洗脱,洗脱期2个月,后第一阶段无效的患儿进入第二阶段治疗,方法是对两种治疗方法进行交换(即原用大剂量托吡酯患儿改用左乙拉西坦,而原用左乙拉西坦的患儿改用大剂量托吡酯,应用方法及剂量同前).维持剂量治疗再进行2个月后再次评估疗效,第二阶段结束.最后对结果进行统计学检验,比较大剂量托吡酯和左乙拉西坦治疗难治性癫痫患儿的疗效差异.结果：第一阶段甲组大剂量托吡酯疗法有效率50.0％,乙组左乙拉西坦疗法有效率12.5％;第二阶段甲组左乙拉西坦疗法有效率16.7％,乙组大剂量托吡酯疗法有效率35.7％;大剂量托吡酯总有效率43.3％,左乙拉西坦总有效率14.3％.两种疗法疗效比较有统计学差异(X2=4.58,P＜0.05).结论：快速添加大剂量托吡酯治疗药物难治性癫痫疗效明确,且其疗效优于左乙拉西坦,推荐临床试用.