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目的:儿童急性髓系自血病(AML)预后较差,复发、难治者单纯依靠化疗几乎无生还希望;儿童慢性髓系白血病(CML)虽然相对起病缓慢,格列卫等药物的耙向治疗能进一步延长生存时间,但不能达到治愈。异基因造血干细胞移植是唯一可使这些息儿获得痊愈可能的治疗措施。
方法:为探索造血干细胞对儿童急性、慢性髓系白血病的治疗效果,我们对26例于2001年5月~2006年9月期间在我院连续进行了异基因造血干细胞移植患儿的临床资料进行了回顾性分析。本组平均年龄9.4岁(2岁~17岁),平均体重32.8kg(11.5kg~79kg),其中CML8例(5例CP1、2例AP,1例CP2)、AML18例(9例CR1、7例CR2、2例未CR),5/9 CR1AML患儿在经过至少2个疗程的化疗后才获得CR。20例为无关供体,2例为全相合同胞,4例为部分相合亲缘相关供体。所有患儿均采用了马利兰(Bu)16~20mg/kg+环磷酰氨(CTX)200mg/kg的清髓性预处理方法.常规采用甲氨喋呤(MTX)+环胞菌素A(CSA)预防移植物抗宿主病(GVHD),无关供体移植者加用抗胸腺细胞球蛋白(ATG,Fresenius)15mg/kg,2004年起对CML患儿加用骁悉增强抗GVHD作用。
结果:平均随访20.5个月(9个月~55个月),2例(7.7%)植入失败,7例(27%)发生Ⅲ~ⅣaGVHD(均为CML患者),5例伴有慢性广泛性GVHD。本组9例移植后死亡,其中4例死于白血病复发,5例死于移植相关并发症(3例aGVHD,1例c3VHD,1例中枢感染),迄今仍有17例(65%)患儿处于长期无病生存状态。
结论:异基因造血干细胞移植有助于提高儿童髓系白血病的生存率;只要加强预防,无关供体移植产生的GVHD是可以控制的;对于高危患儿,无关供体可以获得与亲缘相关供体相似的移植效果;CML患儿是否较AML更易发生重症GVHD有待于多中心协作以积累更多的病例才能下结论。